Terapi Gen

Apa itu terapi gen?

Terapi gen adalah tindakan medis yang melibatkan penggunaan gen untuk mengobati atau mencegah penyakit.

Gen berperan penting dalam kesehatan seseorang. Oleh karena itu, penelitian terkait cara memodifikasi atau mengganti gen rusak dengan gen sehat untuk mengobati penyakit telah dilakukan selama bertahun-tahun.

Sejak Agustus 2017, Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) telah menyetujui tiga jenis terapi gen yang dikembangkan dari penelitian.

Dua di antara terapi gen tersebut melibatkan penggunaan sel dalam tubuh untuk menghancurkan sel kanker. Sementara jenis terapi gen ketiga bertujuan mengobati penyakit yang disebabkan oleh mutasi gen tertentu.

Sebelum diluncurkan ke masyarakat, tingkat keamanan dan efektivitasnya pada manusia terapi gen perlu diuji. Melalui pengujian ini, manfaat terapi dapat dipastikan lebih besar daripada risikonya. Hingga sekarang, Amerika Serikat menyediakan terapi gen sebagai bagian dari uji klinis

Kenapa terapi gen diperlukan?

Terapi gen digunakan untuk mengobati gen yang rusak, sehingga dapat menangani gangguan kesehatan atau membantu tubuh melawan penyakit. Para ilmuwan sedang meneliti beberapa metode terapi gen yang meliputi:

Sel tubuh rusak karena gen tertentu tidak bekerja dengan baik atau mengalami kerusakan. Penggantian gen yang rusak ini dapat membantu dalam mengobati penyakit. Salah satu contohnya adalah gen p53 yang berfungsi mencegah pertumbuhan tumor. Beberapa jenis kanker disebabkan oleh gangguan pada gen ini.

Ketika gen p53 yang rusak diganti dengan gen yang sehat, sel-sel kanker diharapkan akan mati.

Gen yang mengalami mutasi dapat dihentikan agar tidak menyebabkan penyakit. Gen yang sehat bisa diatur untuk bekerja sehingga mampu mencegah terjadinya penyakit.

Pada beberapa kasus, sistem kekebalan tubuh tidak menyerang sel-sel sakit. Pasalnya, sistem imun tidak menganggap sel sakit tersebut sebagai ancaman.

Terapi gen dapat digunakan untuk melatih sistem imun agar mampu mengenali dan menyerang sel-sel tubuh yang sakit.

Siapa yang membutuhkan terapi gen?

Terapi gen diharapkan dapat menjadi pilihan pengobatan berbagai jenis penyakit. Misalnya, kanker, cystic fibrosis, penyakit jantung, diabetes, hemofilia, dan AIDS.

Beberapa uji klinis terapi gen telah menunjukkan keberhasilan dalam mengobati beberapa jenis penyakit di bawah ini:

Hingga saat ini, para ilmuwan masih meneliti bagaimana dan kapan terapi gen dapat digunakan pada manusia.

Apa saja persiapan untuk menjalani terapi gen?

Karena terapi gen yang dilakukan saat ini merupakan bagian dari uji klinis penelitian, pasien akan diberi instruksi dan informasi terkait terapi gen yang bersangkutan. Pasien juga akan diminta untuk menandatangani formulir persetujuan prosedur.

Uji klinis biasanya berlangsung selama dua hingga empat tahun, dan terdiri dari beberapa tahap penelitian. Tim dokter akan memantau kondisi dan perkembangan kesehatan pasien dengan saksama.

Bagaimana prosedur terapi gen dilakukan?

Sampai sekarang, satu-satunya cara untuk mendapatkan terapi gen adalah berpartisipasi dalam uji klinis penelitian. Prosedurnya akan bervariasi, dan tergantung pada jenis penyakit maupun tipe terapi gen yang dilakukan.

Salah satu contoh prosedur terapi gen meliputi:

Selain virus, vektor lain yang sedang diteliti untuk digunakan dalam terapi gen adalah sel punca dan lisosom.

Apa saja risiko komplikasi terapi gen?

Terapi gen memiliki sederet risiko. Pasalnya, gen tidak bisa dimasukkan secara langsung ke dalam sel.

Gen harus dimasukkan melalui perantara yang dikenal dengan nama vektor. Vektor terapi gen yang paling umum adalah virus, karena virus dapat mengenali sel dan membawa materi genetik ke dalam sel.

Pada salah satu prosedur terapi gen, para peneliti akan mengeluarkan gen penyebab penyakit dari virus dan menggantinya dengan gen yang dapat menghentikan penyakit. Tindakan ini dapat menimbulkan beberapa risiko di bawah ini:

Sistem imun tubuh dapat menganggap virus yang dimasukkan sebagai ancaman dan menyerangnya. Hal ini bisa memicu peradangan bahkan gagal organ.

Karena dapat menyerang lebih dari satu sel, ada kemungkinan virus menyerang sel lain yang sehat. Kondisi ini dapat menyebabkan terjadinya penyakit lain, seperti kanker.

Ketika dimasukkan ke dalam tubuh, ada kemungkinan virus memicu infeksi tubuh dan menimbulkan penyakit.

Bila gen baru dimasukkan ke dalam DNA yang salah, tumor bisa saja terbentuk..